Эффективность и безопасность эфанесоктокога альфа у пациентов с тяжелой гемофилией А

Несмотря на значительный прогресс в лечении гемофилии, у многих пациентов на фоне терапии сохраняется повышенная частота кровотечений, которая ассоциируется с болевыми ощущениями и снижением качества жизни. Частые кровотечения могут приводить к необратимому повреждению суставов, мышц и внутренних органов, а также к развитию жизнеугрожающих состояний.

Рисунок 1. Эффективность эфанесоктокога альфа в отношении частоты кровотечений

Раздел только для специалистов в сфере медицины, фармации и здравоохранения!

Эфанесоктоког альфа – новый препарат на основе рекомбинантного фактора свертывания VIII, исследуемый для профилактики кровотечений у пациентов с тяжелой гемофилией А.

В ходе клинического испытания III фазы XTEND-1 пациенты получали еженедельную профилактическую дозу эфанесоктокога альфа (50 МЕ/кг) в течение 52 недель или эфанесоктоког альфа по необходимости в течение 26 недель, далее еженедельная профилактическая доза в течение 26 недель.

Результаты исследования продемонстрировали клинически значимое снижение частоты кровотечений (p < 0.001) у пациентов, которые получали еженедельную профилактику эфанесоктокогом альфа в течение 52 недель. Большинство кровотечений (96.7%) разрешались за одну инъекцию, 94.9% ответов на терапию были оценены как отличные или хорошие.

Эфанесоктоког альфа демонстрирует положительную динамику в отношении годовой частоты кровотечений, что представляет интерес для длительной профилактики кровотечений при терапии тяжелых форм гемофилии. Кроме того, эфанесоктоког альфа не требует частых инъекций, что может способствовать улучшению показателей приверженности лечению.

Ссылки:

von Drygalski A, et al. Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Once-Weekly Efanesoctocog Alfa (BIVV001) Prophylaxis in Previously Treated Patients With Severe Hemophilia A: Results From the Phase 3 XTEND-1 Study [abstract]. https://bit.ly/3bW392s [Accessed January 16, 2023].

Twitter

• Материал входит в специальный обзор экспертов Medical Adviser's Group  "Гематология: обзор результатов перспективных клинических исследований 2022": 

  • Эффективность и безопасность эфанесоктокога альфа у пациентов с тяжелой гемофилией А
  • Брентуксимаб ведотин повышает общую выживаемость у пациентов с лимфомой Ходжкина III или IV стадии
  • Терапия острого лимфобластного лейкоза и лимфобластной лимфомы естественно отобранными немодифицированными CD7+ CAR-T клетками
  • Сравнение эффективности низких доз децитабина и азацитидина при миелодиспластических синдромах низкого риска
    
  • Исследование действия элотузумаба в сочетании с помалидомидом и дексаметазоном 
  • GPRC5D-специфические CAR-Т-клетки для лечения миеломы
  • Сравнение высокодозной химиотерапии с последующей трансплантацией аутологичных стволовых клеток и немиелоабляционной химиоиммунотерапии для лечения лимфомы центральной нервной системы
  • Сравнение эффективности и безопасности занубрутиниба с ибрутинибом
  • Генная терапия гемофилии В гемгениксом одобрена FDA
  • Преимущество монотерапии иптакопаном для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии по сравнению с анти-С5-антителами