Генная терапия гемофилии В гемгениксом одобрена FDA

Гемофилия В – это генетическое нарушение свертываемости крови, возникающее в результате отсутствия или дефицита фактора свертывания крови IX. Длительные эпизоды кровотечений, связанных с гемофилией, могут привести к повреждению суставов, мышц или внутренних органов, включая головной мозг, и дальнейшей инвалидизации. Профилактика кровотечений является обременительной для пациентов и не позволяет непосредственно нормализовать свертываемость крови.

Рисунок 1. Эффективность и фармакоэкономические показатели гемгеникса для лечения гемофилии В

Раздел только для специалистов в сфере медицины, фармации и здравоохранения!

В 2022 FDA[1] одобрило гемгеникс (этранакоген дезапарвовек) – генотерапевтический препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора для лечения взрослых пациентов с гемофилией В.

Безопасность и эффективность гемгеникса оценивалась в двух исследованиях с участием взрослых мужчин с тяжелой или умеренно тяжелой формой гемофилии В. В ходе исследований наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в рутинной заместительной профилактике фактора IX и снижение годовой частоты кровотечений на 54% по сравнению с исходным уровнем.

В настоящее время сохраняется значительная неопределенность в отношении продолжительности эффекта и рисков при применении гемгеникса, что требует дальнейших исследований. Кроме того, ICER[2] высказывает опасения об экономической целесообразности применения данного препарата, поскольку неясно, какой доле пациентов может вновь потребоваться профилактика кровотечений после проведения генной терапии.