Преимущество монотерапии иптакопаном для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии по сравнению с анти-С5-антителами

ПНГ[1] – редкое хроническое заболевание крови, вызываемое мутациями, приводящими к комплемент-опосредованному гемолизу. В дальнейшем у пациентов развивается анемия, тромбозы, усталость и другие симптомы, негативно влияющие на качество жизни. Терапия ПНГ моноклональными антителами к белку комплемента С5 (экулизумаб или равулизумаб) не дает удовлетворительных результатов: у большей части пациентов наблюдается сохранение симптомов анемии и остается потребность в переливании крови.

Иптакопан ­– первый пероральный целевой ингибитор фактора комплемента В, который предотвращает внутрисосудистый и внесосудистый гемолиз при у пациентов с ПНГ.

Согласно результатам исследования III фазы APPLY-PNH1 у подавляющего большинства пациентов с ПНГ, получавших монотерапию иптакопаном, достигается клинически значимое повышение уровня гемоглобина по сравнению с терапией моноклональными антителами к белку комплемента С5. В группе иптакопана 82.3% (95% ДИ 73.4–90.2) пациентов достигли повышения уровня гемоглобина на 2 г/дл или более по сравнению с исходным уровнем без необходимости переливания эритроцитов. В группе антител к белку С5 повышение наблюдалось лишь у 2.0% (95% ДИ 1.1–4.1) пациентов.

Положительные результаты исследования III фазы позволяют предположить, что иптакопан можно рассматривать в качестве первого перорального препарата для монотерапии ПНГ. Интерес представляют данные о применении препарата в реальной клинической практике, а также результаты исследований о применении иптакопана для лечения ряда других заболеваний, которые проводятся в настоящее время.

Ссылки:

Novartis presents pivotal Phase III APPLY-PNH data at ASH demonstrating investigational oral monotherapy iptacopan superiority over anti-C5. https://bit.ly/3W5xUEi [Accessed January 16, 2023].

Twitter

• Материал входит в специальный обзор экспертов Medical Adviser's Group  "Гематология: обзор результатов перспективных клинических исследований 2022": 

  • Эффективность и безопасность эфанесоктокога альфа у пациентов с тяжелой гемофилией А
  • Брентуксимаб ведотин повышает общую выживаемость у пациентов с лимфомой Ходжкина III или IV стадии
  • Терапия острого лимфобластного лейкоза и лимфобластной лимфомы естественно отобранными немодифицированными CD7+ CAR-T клетками
  • Сравнение эффективности низких доз децитабина и азацитидина при миелодиспластических синдромах низкого риска
    
  • Исследование действия элотузумаба в сочетании с помалидомидом и дексаметазоном 
  • GPRC5D-специфические CAR-Т-клетки для лечения миеломы
  • Сравнение высокодозной химиотерапии с последующей трансплантацией аутологичных стволовых клеток и немиелоабляционной химиоиммунотерапии для лечения лимфомы центральной нервной системы
  • Сравнение эффективности и безопасности занубрутиниба с ибрутинибом
  • Генная терапия гемофилии В гемгениксом одобрена FDA
  • Преимущество монотерапии иптакопаном для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии по сравнению с анти-С5-антителами